Ve fázi malého počátečního testu provedeného na lidech se ukázalo, že jediná infuze nové léčby může trvale snížit hladinu cholesterolu, tukové látky, která představuje riziko ucpaných a ztuhlých tepen. Deset dobrovolníků s dědičným onemocněním, které způsobuje extrémně vysoké hladiny "špatného" cholesterolu, se zapojilo do experimentu prováděného na Novém Zélandu a ve Spojeném království.

Úprava genů cílila na trvalé snížení hladiny cholesterolu pomocí Crispru k úpravě genu v játrech. Přestože nižší dávky neměly výrazný účinek, nejvyšší dávka snížila hladinu "špatného" cholesterolu o impozantních 55 procent u jednoho pacienta. Další dva pacienti, kteří dostali nejvyšší dávky, zaznamenali snížení o 39 a 48 procent.

Výzkumníci stále sledují prvního pacienta, který byl ošetřen před šesti měsíci, a předběžné výsledky byly prezentovány na výročním zasedání American Heart Association ve Philadelphii dne 12. listopadu. Hlavní vědecký ředitel společnosti Verve Therapeutics, Andrew Bellinger, zdůraznil, že tato nová metoda by mohla představovat trvalejší možnost léčby dědičného vysokého cholesterolu, který nyní vyžaduje dlouhodobou a náročnou péči.

Zdroj: Shutterstock

Využívání novější a přesnější formy Crispru nazývané editace báze k inaktivaci genu v játrech s názvem PCSK9, představuje klíčový krok v této inovativní terapii. Tato metoda se liší od klasického řezání genů tím, že jednoduše mění jedno písmeno DNA za druhé, vypínajíc tak gen PCSK9.

Přestože tato nová terapie nabízí naději, odborníci zdůrazňují potřebu pečlivého hodnocení bezpečnosti. Kardiolog z UCLA, Karol Watson, uvedl, že "toto je strategie, která by mohla být revoluční," ale dodal, že je nezbytné zajistit její bezpečnost, zejména vzhledem k potenciálním mimocílovým efektům, které by mohly způsobit nechtěné úpravy v buňkách a geny.

Společnost Verve Therapeutics plánuje rozšířit studii na více pacientů v příštím roce, včetně účastníků v USA. I přes pozastavení studie americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv v roce 2022 se zdá, že se tato inovativní terapie blíží k možnému průlomu v léčbě vysokého cholesterolu.