Úprava DNA pomocí CRISPR se pokouší vyléčit první pacienty s dědičnou slepotou
Za poslední dobu několikrát proběhlo médii zmínky o pokusech s DNA. Britský deník The Guardian v nedávné době přinesl zprávu o použití technologie CRISPR na úpravu genů DNA v lidském těle s cílem vyléčit zděděnou slepotu. O úspěšnosti tohoto zákroku bude moci rozhodnout odborná komise zhruba za měsíc.
Pokud se pokus vydaří, chystá se klinika zopakovat svůj experiment na dalších 18 pacientech. Charles Albright, zástupce společnosti Editas Medicine, která na projektu participovala, prohlásil: „Je zde doslova potenciál vrátit slepým zrak. Myslíme, že to může otevřít nové možnosti léčby úpravami na úrovni DNA.“
Vědecký tým se rozhodl zasáhnout do pacientovy DNA pomocí nástroje CRISPR-Cas9 na soukromé klinice v Portlandě v Oregonu. Vzhledem k ochraně osobních údajů a soukromí pacienta, se rozhodla klinika neposkytnout další informace o pacientovi.
Doctors use gene editing tool Crispr inside body for first time https://t.co/O30WmEGjn1
— The Guardian (@guardian) March 4, 2020
Jediné, co je známo ze studie je, že pacient trpěl Leberovou kongenitální amaurózou, což je vzácné dědičné onemocnění způsobující degenerativní změny sítnice, což v konečném důsledku vede až ke slepotě. Až doposud však nebylo možné tuto těžkou chorobu nějak léčit, dokonce ani standardní genovou terapií.